筋肉が徐々に動かなくなる難病の遺伝子治療薬「エレビジス」が３億４９７万円の薬価で２０日から公的医療保険の適用対象となる。厚生労働相の諮問機関、中央社会保険医療協議会が１３日、了承した。３歳以上８歳未満の歩行可能な症状の患者が対象で、保険で使える薬としては国内最高額。
対象は「デュシェンヌ型筋ジストロフィー」で、患者側から早期の保険適用を求める声が上がっていた。厚労省は、投与患者数を最大で年３７人と見込む。
エレビジスは中外製薬が昨年５月、厚労省から３年間の期限、条件付きで製造販売の承認を得た。その後、海外で投与を受けた歩行できない患者が急性肝不全で死亡する事例が２件判明。同社は「継続的に安全情報を収集し、必要に応じ追加対策を取る」としている。
点滴で人工的な遺伝子を投与し、筋肉の維持に必要なタンパク質をつくらせる。投与は１度で済む。長期的に運動機能の改善が期待されるという。
自己負担は年齢に応じて薬価の２～３割だが、負担額に上限を設ける高額療養費制度などの医療費助成も利用できる。
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