厚生労働省の専門部会は９日、神経難病「脊髄性筋萎縮症（ＳＭＡ）」の２歳以上向け遺伝子治療薬「ゾルゲンスマ髄注」の製造販売承認を了承した。２歳未満が対象の点滴薬「ゾルゲンスマ点滴静注」は実用化されており、手続きを経て新たに髄注が承認されれば対象が成人まで広がる。
脊髄の周囲から正常な遺伝子を投与することで症状の進行を抑え、運動機能の改善を目指す。過去にゾルゲンスマを投与されたことがある患者は使用できない。製薬大手ノバルティスファーマが申請していた。
２歳未満対象の点滴静注は２０２０年３月に承認。静脈に点滴で投与し、体重に応じて投与量が決められていた。投与は１回のみで、薬価は約１億６７００万円。
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